Российские ученые открыли секреты неизлечимого заболевания, разрушающего личность
Исследователи создали его клеточную модель
фото: pixabay.com
Заболевание Хантингтона связано с мутацией в гене под называнием хантингтин, в каком есть участок, состоящий из нескольких повторов триплета CAG. Число этих повторов у здоровых людей составляет от 9 до 35, однако у людей, подверженных заболеванию, их вяще. При этом болезнь довольно долго никак не проявляет себя — её первые симптомы проявляются лишь в году 35–45 лет.
Как сообщают специалисты, клеточная модель необходима для изучения молекулярных механизмов развития заболевания. Пока что специалисты способны лишь коротать симптоматическое лечение, позволяющее временно улучшить состояние нездорового, но не более того. Дополнительная информация, по мнению исследователей, могла бы изменить ситуацию в лучшую сторонку.
Чтобы создать клеточную линию болезни Хантингтона исследователи с поддержкой современной технологии редактирования генома CRISPR/Cas9 удлинили большак CAG-повторов, внеся мутацию в нормальные клетки. Впоследствии клетки соединительной материалы с мутацией репрограммировали, «вернув их в прошлое», то есть сделав из них индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, обладающие потенциалом к дифференцировке во все образа клеток. Сейчас специалисты наблюдают за дальнейшими изменениями, какие претерпевают клетки с мутацией, а также работают над созданием иных модельных линий.
Дальнейшая работа с полученным материалом может дать немало ценной информации, а вероятно, в немало отдалённой перспективе и разработать эффективный метод лечения заболевания Хантингтона, утверждают специалисты.
